2018年FDA批准19款First-in-class药物(二)

发布时间:2019-01-21 浏览次数:99


 Palynziq


Palynziq(Pegvaliase)由Ibex研发的一种重组聚乙二醇化的苯丙氨酸解氨酶突变蛋白(S503,S565),为一种酶替代疗法,2018-05-24经FDA批准,可用于苯丙酮尿症的治疗。

主要专利:WO2006034373、WO2009025760、WO2011097335

 Poteligeo


Poteligeo(Mogamulizumab-kpkc)由Kyowa Hakko Kirin研发,2018-08-08经FDA批准上市,授予孤儿药资格,用于治疗复发性或难治性CCR阳性非霍奇金淋巴瘤。

主要专利:WO2003018635;WO2015179236;WO2017010106;WO2017127707;WO2018101448;WO2018159845

 

 Tavalisse


Tavalisse(Fostamatinib)由Rigel研发,为R-406的前药,2018-04-17经FDA批准在美国上市,用于治疗成人持续性或慢性免疫血小板减少症。目前,Tavalisse正进行治疗IgA肾病以及自身免疫性溶血性贫血的二期临床试验及类风湿性关节炎的三期临床试验。此外, Fostamatinib曾早期进行过实体瘤和淋巴瘤的临床试验,但是目前尚无更多进展报道。作为Syk(Spleen tyrosine kinase)的抑制剂,Fostamatinib可以抑制肥大细胞、巨噬细胞和B细胞的活化,从而抑制包括TNF、白介素在内的多种炎性介质。此外该药还作用于Flt3以及ABCB1。

主要专利:US2006047135、WO2006078846、US2006276459、  WO2008064274、WO2009061909、WO2011002999、WO2013014454、WO2015095765、US2015246125、US2018000837 

 

 Tegsedi


Tegsedi(Inotersen)是一种转甲状腺素淀粉样蛋白抑制剂,由Ionis Pharmaceuticals(原名Isis Pharmaceuticals)研发。2018-07-04经EMA批准最先在欧洲上市,随后2018-10-05经FDA批准在美国上市,用于治疗遗传性患有转甲状腺素淀粉样变性的成年病人的皮下多发性神经病。作为一种反义疗法,Inotersen目前还有用于治疗家族性淀粉样心肌病的二期临床试验进行。

主要专利:WO2011139917、WO2013173789

 

 Tibsovo


Tibsovo(Ivosidenib)为口服异柠檬酸脱氢酶(IDH1)抑制剂,由Agios Pharmaceuticals研发。2018-07-20经FDA批准在美国上市,用于治疗与突变型IDH1有关的复发性或难治性急性髓性白血病。目前仍在开展三期临床试验用于治疗具有突变型IDH1不可切除或转移性胆管癌。此外,Agios还开展了早期治疗IDH1突变的实体瘤或者晚期白血病的临床试验。

主要专利:WO2013107291、WO2015010626、WO2015127173、WO2015138837、 WO2015138839、CN106496090、WO2017066566、WO2017066571、WO2017096309、WO2017146795、 US2018353491

 

 TOPXX


TOPXX(Tecovirimat)由SIGA Technologies研发的抗天花口服小分子药物,2018-07-13经FDA批准在美国上市。Tecovirimat对正痘病毒具有抗病毒活性,也是美国唯一一个获批的抗天花药物。其作用机理为抑制所有正痘病毒里高度保守的p37蛋白,从而阻止了包膜病毒的形成。由于天花病毒早在上世纪就已被彻底消灭,因此这一药物的获批是基于非人类灵长类动物的疾病模型的试验结果。

主要专利:WO2004112718、US2007287735、US2008004452、WO2011119698、WO2012018810、WO2014028545、WO2015009566、 WO2017142910

 Trogarzo


Trogarzo(Ibalizumab)2018-03-06获FDA批准上市,用于治疗方案失败的多药耐药的HIV-1感染的治疗。Trogarzo作为单抗药物,与细胞膜的CD4受体结合,阻止病毒进入从而阻断感染。临床前研究结果表明其并不会抑制免疫功能以及消耗CD4细胞。

Trogarzo最先由Biogen研发,1998年转让给TaiMed Biologics。2016年,Thertechnologies获许在美国和加拿大的独家经营权,一年后范围扩大至欧盟、以色列、挪威、俄罗斯和瑞士。

主要专利:WO1992009305

 

 Vitrakvi


Vitrakvi(Larotrectinib sulfate)由Array BioPharma原研的口服原肌球蛋白激酶抑制剂,2018-11-26经FDA批准在美国上市,用于治疗具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤和软组织肉瘤。

主要专利:WO2010048314、WO2010048314、US2017281632、WO2017176751、US2018207162

 

 Xofluza


Xofluza(Baloxavir marboxil)为抗流感病毒药物(cap-依赖型核酸内切酶),由日本盐野义公司研发。该药2018-03-01经PMDA批准最先在日本上市,后2018-10-24日经FDA批准在美国上市,用于成人和儿童的甲型和乙型流感病毒的治疗。与奥司他韦及扎纳米韦的作用机制不同,Xofluza抑制了病毒转录的第一步,从而抑制病毒繁殖。

主要专利:WO2016175224、WO2017104691、WO2017221869、WO2018030463

参考文献:

https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/ucm592464.htm
https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm604810.htm
https:/worldwide.espacenet.com/